三款新药拟纳入突破性治疗品种，来自和黄医药、百济神州、圣和药业！

       HMPL-523是和黄医药在研管线中一种新型、强效且高选择性的口服小分子Syk抑制剂。本次在中国，该产品拟纳入突破性治疗品种的适应症为：单药治疗既往至少接受过一种抗ITP标准药物（仅包括糖皮质激素、免疫球蛋白、艾曲泊帕或相同机制药物中的一种）治疗无效或在治疗后复发的成人原发慢性ITP患者。

       ITP又称特发性血小板减少性紫癜，是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。成人ITP治愈率较低，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者急需新的治疗方法。Sky作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。公开资料显示，ITP的血小板破坏和Sky调控的细胞吞噬Fcγ受体结合后的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的ITP疗法。

       2021年12月，和黄医药在2021年美国血液学会（ASH）年会上，公布了HMPL-523治疗成人ITP患者1b期临床试验最新分析结果。结果显示，在研究的两阶段中，合共20名患者中有16名（80%）出现应答，有8名（40%）达到持久应答。基于此结果，和黄医药已经在中国启动了一项HMPL-523治疗ITP的3期临床研究（ESLIM-01），且首例受试者已经于2021年10月接受给药治疗。

       百济神州：泽布替尼（BGB-3111胶囊）

       泽布替尼是一款由百济神州科学家自主研发的BTK小分子抑制剂。根据百济神州近期新闻稿，泽布替尼已经在40多个国家和地区获批，迄今为止已递交超过20项针对不同适应症的上市申请。本次在中国，泽布替尼被纳入拟突破性治疗品种的适应症为：成人CLL/SLL。

       针对CLL/SLL适应症，2020年6月，泽布替尼已经在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性CLL/SLL患者。2021年4月，百济神州宣布泽布替尼对比伊布替尼用于治疗成年复发或难治性CLL/SLL患者的全球3期临床试验ALPINE试验在中期分析中取得积极结果，达到疗效主要终点及安全性相关的次要终点。与对照药物相比，泽布替尼在客观缓解率（ORR）上取得了优效性，同时在患者中引起房颤的风险更低。

       2021年12月，百济神州在2021年美国血液学会（ASH）年会上口头报告了SEQUOIA试验结果，该研究旨在初治CLL/SLL中比较泽布替尼与苯达莫司汀+利妥昔单抗（B+R）的疗效与安全性。其中试验队列1共入组479例肿瘤未显示del（17p）的初治CLL患者，在26.15个月的中位随访时间里，基于IRC的评估结果显示，泽布替尼在无进展生存期（PFS）方面超过B+R治疗方案；此外泽布替尼总体耐受性良好，安全性特征与其在广泛的临床项目一致，包括较低的房颤发生率。

       圣和药业：赛博利塞胶囊

       赛博利塞胶囊（SHC014748M）是由圣和药业自主研发的PI3Kδ选择性抑制剂。磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）通路参与细胞的生长、存活和代谢，并且其异常活化发生在不同的实体肿瘤和血液癌症中。根据圣和药业官网此前新闻稿，赛博利塞胶囊能够选择性抑制PI3Kδ激酶活性，抑制下游通路信号转导，影响B细胞的生长、发育、成熟和分化，阻断B淋巴细胞肿瘤的发生发展。在早期研究阶段，该产品均显示出良好的安全性和有效性。

       本次赛博利塞胶囊拟纳入突破性治疗品种的适应症为：复发或难治性滤泡性淋巴瘤。滤泡性淋巴瘤是常见的一种惰性B细胞淋巴瘤，也是惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的一种。它由生发中心B细胞的恶性增殖引起，患者的恶性肿瘤生长缓慢，但随时间推移可变得更具侵袭性。

       药物临床试验登记与信息公示平台显示，赛博利塞胶囊正在复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者中进行一项多中心2期临床研究，同时进行的还有其他多项临床研究。

       期待这三款新药后续临床研究顺利进行，并取得好的结果，早日惠及患者。